Javier Collado

Dobuss

CBN. La farmacéutica japonesa Astellas Pharma ha firmado un acuerdo con Gene Therapy Research Institution (GTRI) para la negociación exclusiva de los derechos de desarrollo global y comercialización del programa de terapia génica GT0001X para el tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA), según informa Consalud.

La ELA es un trastorno neurodegenerativo que afecta de manera selectiva a las neuronas motoras, conduciendo gradualmente a una disminución y pérdida de la fuerza de los músculos de las extremidades, la garganta, la lengua y las necesarias para la respiración. Se estima que hay 55.000 pacientes con ELA en Japón, Estados Unidos y los países de la UE (Reino Unido, Alemania, Francia, España e Italia).

La causa de la ELA es desconocida y no se ha establecido una terapia eficaz para detener la progresión de esta enfermedad. El programa de terapia génica GT0001X es un vector de virus adenoasociado modificado que expresa ADAR2 humana.

Actualmente, Gene Therapy Research Institution ha estado desarrollando GT0001X en la etapa preclínica para el tratamiento de ELA esporádica. En el futuro, se investigará la eficacia clínica y la seguridad.

«Esta terapia génica es altamente segura y ampliamente aplicable, especialmente en el campo de las enfermedades neurodegenerativas y las enfermedades metabólicas congénitas. GTRI lo está desarrollando para muchas indicaciones, pero como primer paso estamos realizando ensayos clínicos para la ELA esporádica, que es una enfermedad neurodegenerativa grave que actualmente no tiene un tratamiento definitivo», ha señalado Shin-ichi Muramatsu, director científico de Gene Therapy.

Por su parte, para Naoki Okamura, director de estrategia de Astellas, “este acuerdo demuestra el compromiso de Astellas de buscar activamente avances tecnológicos y científicos de vanguardia para los pacientes”.

“Astellas está continuamente haciendo esfuerzos para desarrollar soluciones y nuevos medicamentos en áreas terapéuticas enfocadas con altas necesidades médicas no cubiertas, un enfoque que incluye la colaboración con socios externos que realizan ciencia de vanguardia. Con este acuerdo, nos esforzamos por ofrecer potencialmente un tratamiento novedoso para los pacientes que sufren de ELA», ha apostillado Okamura.