VALENCIA 25/6/2018 Investigadores de la Fundación de Investigación Sanitaria INCLIVA ERI Biotecmed, Universidad de Valencia. De izquierda a derecha: Beatriz Llamusi Troisi, Maria Sabater Arcis, Estefania Cerro Herrero, Nerea Moreno Cervera, Juan M. Fernández Costa, Ruben Artero FOTO MIGUEL LORENZO

Javier Collado

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Especialistas del laboratorio de Genómica Traslacional de la Universitat de València (UV) y del instituto de investigación sanitaria Incliva han descrito una nueva aproximación para el tratamiento de la distrofia miotónica, una enfermedad neuromuscular rara incurable y sin tratamiento específico. El trabajo se publica en la prestigiosa revista ‘Nature Communications’.

En concreto, la investigación ha descubierto unas moléculas que son capaces de aumentar la expresión de las proteínas MBNL, que son críticas para la enfermedad. De este modo se podrían evitar muchas de las alteraciones presentes en modelos celulares y murinos de este tipo de distrofia, detalla la Universitat en un comunicado.

Las moléculas descubiertas son conocidas como ‘antagomiRs’, un pequeño oligonucleótido altamente codificado para mejorar sus características farmacológicas. En el proyecto se une a un RNA regulador concreto, en este caso miR-23b y miR-218, que de manera natural reprimen la expresión de las proteínas MBNL.

Al degradar los represores, consiguen aumentar la expresión endógena, que es una diana terapéutica para la enfermedad. Los oligonucleótidos son un nuevo tipo de fármacos innovadores que «están rápidamente llegando a la práctica clínica y podrían proporcionar a medio plazo soluciones para numerosas enfermedades actualmente intratables», explica Beatriz Llamusi, coautora del trabajo.

La distrofia miotónica se origina por expansiones del triplete CTG en el gen DMPK. Mediante un proceso, ‘secuestran’ las proteínas MBNL e impiden que realicen sus funciones normales en la célula.

Estefanía Cerro, primera firmante del artículo, describe gráficamente este fenómeno: «Es como si concentráramos a todos los profesores en un parque en vez de estar en las clases: paralizaríamos la educación». Sigue con la metáfora, pues el tratamiento descubierto consiste en aumentar la expresión endógena de estos genes: Como si contratáramos a más profesores».