Javier Collado

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Á.S. Un paso hacia la cura de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA). El titular de la revista científica Science Advances que se ha hecho eco de los resultados de esta nueva investigación genera una ventana de esperanza contra esta enfermedad incurable que hasta ahora no ha registrado progresos significativos en terapias de control de la degeneración progresiva que provoca en poco tiempo.

Los resultados obtenidos  por un grupo de investigadores que han utilizado, por primera vez, la técnica de edición genética Crispr para desactivar en ratones un gen defectuoso que causa esta patología, son significativos y alentadores.

Conocida también como enfermedad de Lou Gehrig -famoso beisbolista estadounidense que murió joven por esta causa, en 1941-, la ELA es un trastorno degenerativo, que ataca las células del sistema nervioso, provocando que la persona pierda fuerza, movilidad y sufra una debilidad progresiva que, finalmente, resulta fatal cuando los músculos que controlan la respiración dejan de funcionar.

La técnica Crispr, usada por los científicos de la Universidad de California en Berkeley, permite «editar» secciones del genoma de las células, ya sea para corregir alguna anormalidad o potenciar una característica. En este caso, la terapia retrasó la aparición del desgaste muscular que caracteriza la enfermedad y logró extender en ratones la esperanza de vida en un 25%.

Para el estudio se utilizaron ratones que fueron diseñados genéticamente para expresar un gen humano mutado que en las personas causa, aproximadamente, el 20% de todas las formas heredadas de la enfermedad y alrededor del 2% de todos los casos de ELA en el planeta.

«Ser capaz de rescatar las neuronas motoras y su control sobre la función muscular, especialmente en el diafragma, es de importancia crítica para poder no solo salvar a los pacientes, sino también mantener su calidad de vida», explica el autor de la investigación, el doctor David Schaffer, profesor de ingeniería biomolecular y director del Centro de Células Madre de la universidad en Berkeley.

El dato no es menor: esta enfermedad, por lo general, afecta a personas entre los 40 y 70 años, y no existen tratamientos para disminuir la degeneración muscular que provoca.

Aunque la causa genética no se conoce para todos los casos, en su totalidad se produce la muerte prematura de las neuronas motoras en el tronco encefálico y la médula espinal. Las neuronas permiten que el cerebro controle los músculos, por lo que la pérdida de esta conexión significa la pérdida de control muscular.

El equipo de Schaffer usó un virus diseñado para buscar solo neuronas motoras en la médula espinal y entregar un gen que codifica una proteína en el núcleo, que actúa como una «tijera» que corta y desactiva el gen mutante responsable de la ELA.

«El tratamiento no hizo normales a los ratones con ELA y aún no es una cura -advierte Schaffer-, pero Crispr podría ser una opción terapéutica para este mal».