Javier Collado

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CBN. Las herramientas para editar el genoma, entre las que se incluye el famoso sistema de CRISPR-Cas, han abierto nuevas esperanzas para tratar las enfermedades hereditarias.

El objetivo es atacar en un futuro el origen mismo de las patologías, tratando de corregir de forma rápida, precisa y eficaz los posibles defectos genéticos mediante una técnica que ha sido descrita como el bisturí molecular.

Un equipo de la Universidad de Harvard y del MIT, dirigido por Feng Zhang, ha conseguido diseñar una nueva versión de CRISPR-Cas que supone un salto cualitativo en biotecnología. La técnica, según muestran en la revista Science, logra introducir mutaciones sin necesidad de cambiar el ADN. El avance supone la creación de una nueva herramienta, CRISPR-Cas13, capaz de editar el ácido ribonucleico o ARN, la molécula que se construye a partir de las secuencias genéticas de nuestro ADN para dar lugar a las proteínas posteriormente.

La mayor parte de organismos vivos, con la excepción de algunos virus, portan en el ADN las instrucciones genéticas, que deben ser transcritas a un segundo tipo de mensajero, el ARN, cuya información servirá de base luego para la síntesis de proteínas. Este esquema simplificado, aunque la realidad sea más compleja, ha llevado a los científicos a postular desde hace años el desarrollo de diversos tipos de terapias génicas.

La idea es sencilla: si el genoma contiene algún tipo de error que pueda dar lugar a proteínas defectuosas implicadas en la aparición de enfermedades, ¿por qué no corregir esos defectos desde el origen y así tratar las patologías?

Su editor, basado en un innovador bisturí molecular, realiza los cambios directamente sobre el ARN
La llegada de la edición genómica, un método más eficaz, preciso y rápido que la ingeniería genética convencional, nos ha permitido soñar con lograr tratamientos que corrijan los defectos o mutaciones en el ADN. El programa diseñado por el grupo de Feng Zhang, uno de los investigadores pioneros de CRISPR-Cas, va un paso más allá de este tipo de aproximaciones.

Su idea consiste en editar el ARN, es decir, el segundo nivel en el flujo de la información genética, para así repescar las secuencias defectuosas y dar lugar a proteínas funcionales. Según publican en la revista Science, el equipo de la Universidad de Harvard y del MIT ha conseguido una nueva proteína (Cas13), que actúa como bisturí molecular, de un sistema CRISPR de tipo VI, capaz de dirigir el corte e inactivar de manera específica un ARN.

El nuevo sistema, al que los investigadores han bautizado como REPAIR (RNA Editing for Programmable A to I Replacement), puede ser utilizado para modificar directamente las secuencias de ARN que contienen mutaciones patogénicas, evitando así tener que modificar el ADN. El trabajo de Feng Zhang ha permitido optimizar esta herramienta para que presente además una elevada especificidad y sea miniaturizada al máximo, con el fin de facilitar su encapsulamiento en partículas víricas.

La herramienta para editar el genoma modifica letras individuales del ARN, una característica que podría ayudar a corregir mutaciones relacionadas con la distrofia muscular de Duchenne, la enfermedad de Parkinson o las crisis epilépticas focales. Su potencial, no obstante, se ha probado únicamente en células humanas, por lo que aún estamos lejos de cualquier aplicación clínica, ya que antes debería demostrar su seguridad y eficacia en modelos animales y posteriormente en seres humanos.