Javier Collado

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CBN. Especialistas en cáncer que asesoran al gobierno norteamericano están estudiando el que podría ser el primer tratamiento genético que se aprueba en Estados Unidos.

La Agencia del Medicamento norteamericana (FDA) convocó a un panel de expertos para analizar el tratamiento desarrollado por la Universidad de Pennsylvania y Novartis, y  la empresa farmacéutica ha pedido que se apruebe el tratamiento para niños y adultos jóvenes con leucemia avanzada.

Ésta podría ser la primera en una ola de tratamientos oncológicos hechos a la medida de cada paciente. Llamado CAR-T, consiste en retirar células inmunitarias de la sangre del paciente, reprogramarlas para crear un ejército de células agresivas e inocularlas en el paciente.

El panel estudiará la seguridad, eficacia y producción del tratamiento y votará si la recomienda a la FDA para su aprobación.

La técnica, considerada como toda una revolución en la lucha contra el cáncer, permite que las propias células del paciente ayuden a combatir la enfermedad, convirtiéndolas en una «medicina viviente».

De ser aprobado finalmente por la FDA -tal como se espera- se abriría la puerta a una nueva forma de entender la medicina y el primer tratamiento basado en la modificación genética que sería comercializado. Las empresas farmacéuticas llevan años investigando en esta dirección, de manera que métodos similares podrían aprobarse para luchar contra otro tipo de enfermedades, como el tumor cerebral.

El tratamiento ahora respaldado por el panel se llama CTL019 y ha sido desarrollado por un investigador de la Universidad de Pennsylvania. La farmacéutica suiza Novartis es la empresa que lo ha patentado para curar la leucemia linfoblástica aguda.

Novartis presentó ante la FDA un estudio con el resultado en 63 pacientes que recibieron el tratamiento entre abril de 2015 y agosto de 2016: más del 80% (52 de ellos) experimentaron una remisión del cáncer y once murieron. Pese a los falleciemientos, el porcentaje de éxito es muy elevado para una terapia contra un cáncer.

Cómo funciona

La técnica funciona reteniendo y congelando las células inmunes del paciente que deben ser enviadas a un laboratorio de Novartis. Ahí, son descongeladas y modificadas, antes de ser nuevamente congeladas y devueltas al centro que las envió para comenzar el tratamiento del paciente.

Emily Whitehead, una niña de 12 años, la primera en la historia a la que se le aplicó esta terapia genética. Emily Whitehead Foundation

El panel recomendó este tratamiento para niños y jóvenes adultos entre 3 y 25 años que no hayan experimentado mejorías con otras terapias, lo que conllevaría su muerte.

Durante la presentación de los resultados, los científicos estuvieron acompañados de Emily Whitehead, una niña de 12 años, la primera en la historia a la que se le aplicó esta terapia genética. En 2012, cuando tenía solo 6 años, fue tratada en el Children’s Hospital de Philadelphia, en Pensylvania. Tanto ella como sus padres se mostraron a favor de la aprobación total de la FDA.

Whitehead tuvo como efectos secundarios fuertes, como fiebre alta, descenso de la presión arterial y congestión pulmonar, que casi acaban con su vida. Sin embargo, el tratamiento funcionó y hoy es una sobreviviente del cáncer y no tiene rastro de leucemia en su cuerpo.

En 2014 la FDA le otorgó esta terapia genética el estatus de «avance terapéutico», colocándola en una vía rápida para su salida al mercado.

«Un mundo nuevo»

«Creemos que cuando se apruebe este tratamiento, se ahorrará miles de vidas de niños en todo el mundo», afirmó el padre de Emily, Tom Whitehead, citado por el diario The New York Times.

«Espero que algún día todos ustedes en el comité asesor puedan decir a sus familias que fueron parte del proceso que terminó el uso de tratamientos tóxicos como la quimioterapia y la radiación como tratamiento estándar y convirtieron los cánceres de sangre en una enfermedad tratable que, incluso después de la recaída, la mayoría de la gente sobrevive», añadió.

«Es un mundo nuevo, una terapia prometedora», subrayó la doctora Gwen Nichols, directora médica de la Sociedad de Leucemia y Linfoma, que sufragó algunas de las investigaciones que han llevado a los científicos a dar con este tratamiento.